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Wer behandelt wird, entscheiden nicht die Ärzte, sondern die Krankenkassen

575'000 Dollar pro Jahr, so viel kostet das neue Medikament Givlaari (Wirkstoff: Givosiran) in den USA. Zugelassen hat es Ende 2019 die Arzneimittel­behörde FDA für Patienten mit schweren Verläufen von akuter Porphyrie, einer sogenannt ultra-seltenen Erkrankung. Der Wirkstoff beseitigt die Produkte des krank machenden Gens, das in der Leber die Produktion des Blutfarbstoffs Häm stört. Er muss Patienten nach derzeitigem Wissensstand über viele Jahre einmal pro Monat unter die Haut gespritzt werden.

Bei der Herstellerfirma Alnylam Pharmaceuticals erwartet man zwar, dass der effektive Preis von Givlaari in den USA aufgrund von Rabatten tiefer ausfallen wird als der aktuelle Listenpreis. Das Medikament wird dennoch zu den teuersten überhaupt gehören. In Europa entscheiden die Behörden voraussichtlich im März über eine Zulassung, danach will das Unternehmen auch in der Schweiz einen Antrag stellen.

«In der Schweiz erfüllen derzeit rund 10 bis 15 Patienten die Kriterien für eine Behandlung», sagt Anna Minder. Die Stoffwechselspezialistin leitet in Zürich am Stadtspital Waid und Triemli die Porphyriesprechstunde und ist in der Schweiz die einzige Expertin für Porphyrie-Erkrankungen.

Ob Givlaari in der Schweiz zum Einsatz kommt, entscheiden weder Arzt noch Behörden, sondern die Krankenkassen. Daran würde auch eine Zulassung nichts ändern. «Bei seltenen Krankheiten muss ich in der Praxis so oder so für jeden Patienten und jeden Behandlungszyklus eine neue Kostengutsprache beantragen», sagt Minder. Sie kritisiert: «Betroffene sind dadurch der Willkür der einzelnen Krankenkassen ausgesetzt.» Vertrauensärzte seien für seltene Krankheiten zu wenig spezialisiert, und die Kassen würden oft betriebswirtschaftliche Überlegungen stark gewichten. «So kommt es immer wieder zu abschlägigen Entscheiden zum Nachteil der Patienten.»

«Für Betroffene ein Horror»

Was dies für Patienten bedeutet, weiss Minder von einer anderen seltenen Porphyrie-Erkrankung, der erythropoetischen Protoporphyrie (EPP), für die es seit gut zehn Jahren eine wirksame Behandlung gibt. Betroffene leiden unter starken Schmerzen, wenn sie Licht ausgesetzt sind, und müssen ohne Therapie ihr Leben im Dunkeln verbringen.

Bis heute müssen die Patienten jedes Jahr darauf bangen, dass ihre Krankenkasse das jährlich rund 75'000 Franken teure Medikament bewilligt. «Für die Betroffenen ein Horror», sagt Minder. Die willkürliche Vergütung ist schon länger ein Thema. Der Bund kennt seit 2014 das «Nationale Konzept Seltene Krankheiten». Trotz Verbesserungen ist das Problem nicht gelöst. «Anstelle der Vertrauensärzte und Krankenkassen müsste bei seltenen Krankheiten ein nationales Gremium unter Einbezug der Spezialisten entscheiden», schlägt Minder vor.

Bei Givlaari verschärft der hohe Preis die Problematik. Langzeitwirkung und -risiken sind noch nicht bekannt. Doch zeigen Studien kaum schwere Nebenwirkungen und eine starke Reduktion der Schmerz- und Lähmungsattacken und der Spitaleinweisungen. Ohne dieses Medikament schätzt Minder, dass bei einem schweren Porphyrie-Verlauf alleine für die Prophylaxe Medikamentenkosten von 30'000 bis 50'000 Franken pro Jahr entstünden. Hinzu kämen Kosten für Spitalaufenthalte und wegen Arbeitsunfähigkeit.

Noch teurer sind die seltenen Lebertransplantationen wie bei Tanja Schärer. Neben der reduzierten Lebenserwartung stellt sich dort für Minder eine ethische Frage: «Ist es legitim angesichts des Organmangels, eine Leber zu transplantieren, wenn nun eine gute Behandlungsmöglichkeit existiert?» (fes)

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